Який препарат призначають при спинальній м'язовій атрофії?
Генна терапія для СМА називається onasemnogene abeparvovec-xioi (торгова марка Zolgensma®) . Zolgensma доставляє нову робочу копію людського гена SMN, яка вводиться у вигляді одноразової інфузії дітям віком до 2 років. Zolgensma заповнює відсутній або непрацюючий ген SMN1, який допомагає руховим нейронам працювати правильно.
Скільки коштує препарат від спинально-м'язової атрофії?
Препарат "Золгенсма" для генозамісної терапії у пацієнтів зі спинальною м'язовою атрофією (СМА) зареєстрували у Росії. Це найдорожчі ліки у світі – ціна однієї дози становить близько 120 млн рублів (Двох мільйонів доларів).
Що таке спинальна м'язова атрофія 5q?
Спинальна м'язова атрофія 5q (СМА 5q) найчастіше аутосомно-рецесивне спадкове нервово-м'язове захворюваннядля діагностики якого використовують молекулярно-генетичні дослідження, що дозволяють підтвердити тільки СМА 5q.
Який новий препарат застосовується при спинальній м'язовій атрофії?
Базель, 12 лютого 2025 р. – Компанія Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) сьогодні оголосила про те, що Управління контролю за продуктами та ліками США (FDA) схвалило заявку на реєстрацію нового лікарського препарату (NDA) для таблеток Evrysdi® (рисдиплам) для людей, які страждають на спинальну м'язову атрофію (СМА).